Лечение генами

  • 19 янв. 2013 г.
  • 1829 Слова
ВМЕСТО ВВЕДЕНИЯ
Сегодня каждому старшекласснику известно, что генетическая информация, закодированная в последовательности оснований ДНК, направляет и контролирует синтез РНК и белков. Поэтому ген - совокупность молекул ДНК в каждой отдельной клетке - представляет собой "книгу судеб" организма, в которой записано, как это живое существо, будь то человек, животное, растение, микроб или вирус,выглядит, живет и передает свои свойства следующему поколению. У многоклеточных организмов эта геномная книга разбита на главы - хромосомы, а страницам соответствуют отдельные гены - основные единицы наследственности, каждая из которых несет генетическую информацию для определенного белка или РНК. Увы, в эту книгу, как и в набранную типографским способом, закрадываются опечатки: может быть пропущена,вставлена или заменена на другую отдельная буква (нуклеотидный остаток ДНК), а иногда происходит вставка или утрата большого фрагмента текста - нескольких страниц или главы. Такие изменения генетического материала называются мутациями, и если мутации искажают информацию, записанную в генах, или затрагивают регуляторные области, приводя к выключению генов, то они являются причиной генетическихзаболеваний. Если подобные мутации происходят в клетках зародышевого пути организмов, размножающихся половым путем, то они передаются по наследству и заболевание становится наследственным.
В мире каждый сотый ребенок рождается с серьезным наследственным дефектом, и количество таких дефектов неумолимо растет. Наследственные отклонения, как правило, приводят к физическим или умственным нарушениям и преждевременнойсмерти. Для большинства из известных в настоящее время более чем 4000 наследственных заболеваний не найдено достаточно эффективных способов лечения.
Спасением от наследственных заболеваний могло бы стать введение в организм больного неповрежденной копии мутантного участка ДНК. Идея, еще недавно казавшаяся фантастической, становится вполне реальной благодаря достижениям в области генетической инженерии. Этатехнология позволяет выделять индивидуальные гены и последовательности ДНК (клонировать ДНК), а затем направленно изменять их в пробирке, создавая рекомбинантную ДНК - новые сочетания последовательностей нуклеотидов. Молекулы рекомбинантной ДНК, содержащие неповрежденную копию мутантного участка ДНК и сконструированные таким образом, чтобы их можно было ввести в клетки нового хозяина, смогутзаменить поврежденный ген, направляя синтез недостающего продукта, или же заставят работать имеющийся у хозяина, но выключенный ген. Произойдет изменение генетического материала организма, или его генотипа, и как следствие - исправление врожденной ошибки обмена веществ. Наследственное заболевание будет излечено при помощи генотерапии.
Еще одним важным направлением генотерапии может стать направленноепривнесение свойств, ранее не присущих данному типу клеток. Предполагается, что, вводя в организм новые, не свойственные ему гены, можно будет лечить онкологические, инфекционные и аутоиммунные заболевания.
МЕТОДЫ ПЕРЕНОСА "ЛЕЧЕБНЫХ" ГЕНОВ
Метод генотерапии находится пока на ранней стадии развития, хотя выполнена значительная часть работы по созданию способов переноса генов лабораторным животным. Животные,несущие чужеродный ген, получили название трансгенных. Первые трансгенные мыши - основной объект для дальнейших исследований - были получены в 1981-1982 годах, а уже в 1985 году выбранные учеными гены были перенесены сельскохозяйственным животным (кроликам, свиньям и овцам) с целью улучшения полезных для человека свойств. Параллельно аналогичные успехи были достигнуты с растениями.
Первая успешная попыткаприменить генотерапию в клинической практике была предпринята в 1990 году в США. Ребенку, страдающему редким заболеванием - тяжелым комбинированным иммунодефицитом, - которое связано с дефектом гена, кодирующего фермент аденозиндезаминазу, была введена неповрежденная копия гена. И хотя использованный метод предполагал многократное введение гена на...
tracking img